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Cette entreprise veut réécrire l’avenir des maladies génétiques

Le potentiel de Crispr pour guérir les maladies héréditaires fait la une des journaux, y compris chez WIRED, depuis des années. (Ici, ici, ici et ici.) Enfin, au moins pour une famille, la technologie de modification des gènes donne plus d’espoir que de battage médiatique. Un an après que Victoria Gray, 34 ans, a reçu une infusion de milliards de cellules Crispr’d, NPR a rapporté la semaine dernière que ces cellules étaient encore en vie et atténuaient les complications de sa drépanocytose. Les chercheurs disent qu’il est encore trop tôt pour appeler cela un remède. Mais en tant que première personne atteinte d’une maladie génétique à être traitée avec succès avec Crispr aux États-Unis, c’est une étape importante. Et avec des dizaines d’autres essais cliniques en cours, Crispr ne fait que commencer.

Pourtant, malgré toute sa précision de coupure d’ADN, Crispr est le meilleur pour briser l’ADN. Dans le cas de Gray, l’éditeur de gènes construit par Crispr Therapeutics a intentionnellement paralysé un gène régulateur dans ses cellules de moelle osseuse, augmentant la production d’une forme dormante et fœtale d’hémoglobine et surmontant une mutation qui conduit à une mauvaise production de la forme adulte de l’oxygène. portant la molécule. C’est un moyen intelligent de contourner les limites de Crispr. Mais cela ne fonctionnera pas pour beaucoup d’autres conditions héritées. Si vous voulez remplacer un gène défectueux par un gène sain, vous avez besoin d’un outil différent. Et si vous devez insérer un lot d’ADN, eh bien, vous n’avez pas de chance.

Pas plus, explique Geoffrey von Maltzahn, PDG d’une nouvelle startup appelée Tessera Therapeutics. La société, fondée en 2018 par la centrale d’investissement de biotechnologie basée à Boston, Flagship Pioneering, dont von Maltzahn est un partenaire général, est sortie furtivement mardi avec un financement initial de 50 millions de dollars. Tessera a passé les deux dernières années à développer une nouvelle classe de manipulateurs moléculaires capables de faire beaucoup de choses que Crispr peut faire – et certaines que cela ne peut pas, y compris en branchant précisément de longues portions d’ADN. Ce n’est pas de l’édition de gènes, dit von Maltzahn. C’est de l’écriture de gènes.

«Simplement, nous pensons qu’il s’agit d’une nouvelle catégorie», explique von Maltzahn. « L’écriture de gènes est capable de faire des suppressions parfaites ou de simples changements de paires de bases, mais sa timonerie est dans le spectre complet, et en particulier la capacité d’apporter de grandes modifications au génome. »

Pour aller au-delà de la simplicité, pour comprendre comment fonctionne l’écriture génique, vous devez plonger profondément dans l’histoire d’une bataille ancienne et invisible qui fait rage depuis des milliards d’années.

Depuis presque aussi longtemps qu’il y a des bactéries, des virus tentent de les attaquer. Ces virus, appelés phages, sont comme des chaînes de codes informatiques malveillants qui tentent de pirater un génome bactérien pour l’inciter à fabriquer plus de phages. Chaque jour, les phages envahissent et détruisent d’énormes quantités de bactéries dans le monde (jusqu’à 40% de la population bactérienne dans les océans uniquement). Pour éviter l’abattage implacable, les bactéries ont dû constamment évoluer les systèmes de défense. Crispr en fait partie. C’est un moyen pour les bactéries de voler un peu du code d’un phage – son ADN ou son ARN – et de le stocker dans une banque de mémoire, comme un système immunitaire primordial. C’est la course aux armements la plus longue de l’histoire de la Terre, explique Joe Peters, microbiologiste à l’Université Cornell: «Ce niveau de pression évolutive a entraîné une quantité incroyable de nouveauté dans les mécanismes moléculaires de manipulation de l’ADN et de l’ARN.»

Mais les bactéries n’ont pas seulement eu à affronter des envahisseurs viraux étrangers. Leurs génomes subissent également des agressions perpétuelles de l’intérieur. Au cours des millénaires, alors que les bactéries échangeaient des morceaux d’ADN entre elles, essayant de rester en tête de la prochaine vague d’attaques de phages, certains de ces gènes ont développé la capacité de se déplacer et même de se répliquer indépendamment du reste de leur génome d’origine. Ces soi-disant «éléments génétiques mobiles», ou MGE, portent un code autonome permettant aux machines de couper et coller ou de copier et coller elles-mêmes dans une nouvelle localité, soit au sein de leur hôte, soit dans des bactéries voisines.

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Written by Naruto Uzumaki

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